Gentili membri della Comunità SMA,
nell’ambito della nostra collaborazione continua, e facendo seguito alla vostra richiesta di ricevere
aggiornamenti importanti e tempestivi in materia, desideriamo esporvi le misure che stiamo attualmente
adottando a livello Globale in risposta alle problematiche che l’emergenza legata COVID-19 sta
determinando anche per i pazienti SMA. Si tratta di azioni che saranno quindi implementate anche nel
nostro Paese per garantire la costante sicurezza di chi è coinvolto nei nostri programmi di
sperimentazione clinica sulla SMA e per supportare la Comunità in questa circostanza.

Sperimentazioni cliniche in corso su risdiplam e servizi di supporto

Attualmente, sono ancora in corso gli studi clinici su risdiplam e il nostro obiettivo principale è garantire
la sicurezza dei pazienti, l’accesso al trattamento e l’integrità dei dati. Stiamo quindi collaborando
attivamente con le équipe delle sperimentazioni cliniche, nonché con i centri e i partner di studio, per
mitigare i rischi laddove possibile e stiamo esaminando regolarmente la situazione.
In tutti i Paesi in cui vengono condotte le nostre sperimentazioni cliniche è ora disponibile un servizio di
consegna dei farmaci a domicilio.

Programma di Uso Compassionevole (CUP) di risdiplam

A partire da gennaio di quest’anno, Roche ha messo a disposizione dei clinici, per i pazienti con SMA di
tipo 1 che non dispongono di altre opzioni terapeutiche e che presentano necessità urgente di terapia a
causa della severità del quadro clinico valutato dal proprio medico curante, l’opportunità di accedere a
risdiplam attraverso un programma di Uso Compassionevole (CUP). Abbiamo già annunciato che, sulla
base delle valutazioni dei medici e dell’AIFA, il programma potrà essere esteso ai pazienti con SMA di
tipo 2 al momento della presentazione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di
risdiplam all’EMA. Tuttavia, in risposta alle richieste ricevute dalla comunità scientifica a livello internazionale ed
allo stravolgimento operativo che la pandemia da COVID-19 ha causato nelle strutture sanitarie, tale da impedire talora ai pazienti la prosecuzione delle loro attuali terapie, Roche ha deciso di modificare i
criteri di ammissibilità del programma CUP di risdiplam per offrire loro la possibilità di una eventuale
opzione terapeutica, laddove si rendesse necessaria.
La modifica sopra menzionata si riferisce esclusivamente a pazienti con SMA di tipo 1 o 2 che saranno
impossibilitati a proseguire le loro attuali terapie a causa della diffusione del COVID-19. È importante
sottolineare che sarà comunque necessario soddisfare gli altri criteri di ammissibilità propri del
programma CUP di risdiplam e che tale opzione di uso terapeutico si applicherà esclusivamente a
casistiche ritenute adeguate dai medici curanti, che potranno fare richiesta in tal senso sulla base delle
proprie valutazione di effettiva necessità.
Informiamo infine che gli emendamenti al CUP sopra indicati sono attualmente al vaglio di AIFA, con la
quale stiamo collaborando attivamente.

In questo momento difficile, ci impegniamo come sempre a sostenere la comunità SMA e vi terremo
aggiornati in caso di nuovi sviluppi.
Restiamo a disposizione per qualunque necessità in merito a questa comunicazione e inviamo un

Team Roche Italia SMA