Il 66esimo Congresso dell’American Academy of Neurology si sta svolgendo in questi giorni a Philadelphia con una presenza di oltre 10.000 neurologi da tutto il mondo.

{loadposition addthis}Trophos ha presentato in questa occasione i dati del suo studio clinico di fase II/III con olesoxime sui pazienti con atrofia muscolare spinale. I nuovi dati presentati si riferiscono al trial internazionale in doppio cieco, placebo-controllato, recentemente completato, che ha coinvolto 165 pazienti con SMA di tipo II e di tipo III non deambulanti, di età compresa tra 3 e 25 anni.

La società ha indicato che i dati dimostrano che i pazienti trattati con olesoxime sono stati in grado di mantenere la funzione motoria nel periodo di due anni dello studio e che le complicanze tipiche associate alla SMA si sono verificate meno frequentemente rispetto ai pazienti trattati con placebo, portando ad un migliore benessere generale.

I risultati mostrano che il trattamento con olesoxime ha conservato la funzione motoria per due anni, utilizzando la scala Motor Function Measure (una scala standardizzata specifica per malattie neuromuscolari) come endpoint primario. Al contrario i pazienti nel gruppo placebo dello studio hanno patito una perdita della funzione motoria a partire da un punteggio medio di 39% fino al 37,1% dopo due anni. La perdita media di 1,9 punti della funzione motoria durante il periodo di due anni di studio conferma che la progressione naturale della malattia comporta una perdita della funzione motoria nei pazienti SMA di circa l’1% l’anno. 

Si attende ora la conclusione dell’iter di autorizzazione alla commercializzazione del farmaco, che per il momento sembra ancora lontana. ...leggi l’articolo

Fonti: FSMA, MDA, GOV