Cytokinetics ha recentemente annunciato che l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA (ente regolatore statunitense in materia di farmaci), ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano a CK-2127107, un attivatore muscolare di nuova generazione per il potenziale trattamento dell’atrofia muscolare spinale.
La designazione di farmaco orfano è concessa a quei prodotti destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare. Attraverso questa designazione, la FDA fornisce incentivi per ulteriori ricerche cliniche e autorizzazioni alla commercializzazione per le condizioni patologiche con una significativa necessità non soddisfatta di efficaci terapie.
“Siamo lieti che la FDA abbia concesso lo status di farmaco orfano a CK-2127107 per il potenziale trattamento dei pazienti SMA”, ha affermato Fady Malik, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile per la Ricerca e lo Sviluppo di Cytokinetics.
In marzo Cytokinetics aveva annunciato l’apertura del reclutamento di una seconda coorte di pazienti per il trial di fase 2 con CK-2127107. Questo trial clinico a doppio cieco, controllato con placebo, arruola pazienti deambulanti e non deambulanti di almeno 12 anni di età, con SMA di tipo II, III o IV. Il trial valuterà gli effetti del farmaco sulla forza muscolare e sulla funzione, compresa quella respiratoria.

dott. Paolo Pisano
– La ricerca contro la SMA –
www.ricercasma.it
Aggiornamenti scientifici sull’atrofia muscolare spinale