AveXis si appresta ad avviare un nuovo studio clinico con AVXS-101 per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1. L’agenzia statunitense Food and Drug Administration ha autorizzato il trial dopo che AveXis ha presentato le informazioni che l’agenzia aveva richiesto nel mese di maggio sul processo di produzione del farmaco e su altre questioni secondarie.
AveXis non ha precisato nel suo annuncio se il trial sia uno studio di fase 2 o di fase 3. L’azienda ha appena completato un trial di fase 1 con AVXS-101.

“Siamo lieti di aver raggiunto questo risultato dopo una revisione approfondita da parte della FDA delle voluminose informazioni fornite nel mese di maggio”, ha detto Sean Nolan, Presidente e Amministratore Delegato di AveXis, in un comunicato stampa. La società è “desiderosa di avviare il trial con AVXS-101 sui pazienti SMA1 negli Stati Uniti” con un trattamento prodotto mediante il suo processo di produzione certificato.
AVXS-101 è una terapia genica proprietaria progettata per fornire una copia funzionale del gene SMN alle cellule motoneuronali, mirando a prevenire ulteriormente la degenerazione muscolare. Il nuovo trial, chiamato STR1VE, sarà uno studio aperto, a gruppo singolo e a dose unica, multicentrico. Valuterà la sicurezza e l’efficacia di una dose unica di AVXS-101 somministrata per via endovenosa o direttamente nella circolazione sanguigna.
I ricercatori somministreranno la dose individuata nello studio di fase 1 e ampiamente testata in un modello murino di SMA. AveXis prevede di arruolare almeno 15 pazienti con SMA1 di età inferiore ai sei mesi. I pazienti dovranno disporre di una o due copie del gene SMN2, con delezione del gene SMN1 o mutazioni puntiformi in entrambi gli alleli. Dopo aver somministrato AVXS-101 ai primi tre pazienti, i ricercatori attenderanno almeno quattro settimane per valutare la sicurezza del trattamento e cercare i primi segnali di efficacia prima di trattare il gruppo successivo.
Uno degli obiettivi primari dello studio sarà vedere se AVXS-101 può aiutare un neonato di 18 mesi a sedersi senza aiuto per almeno 30 secondi. Un altro obiettivo primario sarà quello di aiutare un neonato a raggiungere, senza eventi avversi (morte o almeno 16 ore al giorno di sostegno alla ventilazione per 14 giorni consecutivi), l’età di 14 mesi. Un obiettivo secondario della sperimentazione sarà vedere se AVXS-101 può aiutare i piccoli pazienti a prosperare, cioè non richiedere supporti alimentari, tollerare liquidi e mantenere il peso. Un altro obiettivo secondario sarà quello di aiutare i neonati a sospendere il supporto ventilatorio a 18 mesi di età.
Il trial sarà condotto in 16 centri negli Stati Uniti. AveXis e FDA stanno continuando a cooperare; attualmente stanno discutendo sul dosaggio di AVXS-101 somministrato per via intratecale in una sperimentazione clinica prevista per i pazienti con SMA di tipo 2. Aggiornamenti su questo studio sono previsti verso la fine dell’anno.

 

dott. Paolo Pisano
– La ricerca contro la SMA –
www.ricercasma.it
Aggiornamenti scientifici sull’atrofia muscolare spinale