Roche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di lettera aperta alla Comunità SMA.

“Siamo focalizzati sul progresso dei nostri studi con la molecola sperimentale RG7916 alla massima velocità e qualità e siamo lieti di condividere un aggiornamento sullo studio Sunfish. RG7916 è un modificatore dello splicing SMN2 che viene somministrato giornalmente per bocca e si distribuisce ampiamente in tutto il corpo.
La prima parte dello studio Sunfish che indaga RG7916 in pazienti con SMA di tipo 2 o 3 (2-25 anni) ha concluso gli arruolamenti. Sulla base delle informazioni di questa prima parte abbiamo selezionato con successo una dose ottimale e ora inizieremo la parte 2, la parte fondamentale dello studio.
La parte 1 di Sunfish ha valutato quanto sia sicuro e ben tollerato RG7916 a diversi livelli di dosaggio. Ha anche valutato gli effetti di RG7916 nel corpo umano (ad esempio livelli di mRNA e proteina SMN). L’analisi della parte 1 di Sunfish sarà presentata alla conferenza della World Muscle Society nell’ottobre 2017.
La parte 2 di Sunfish è stata progettata per valutare la sicurezza e l’efficacia di RG7916 nei bambini e nei giovani adulti non deambulanti con SMA di tipo 2 e 3 alla dose selezionata nella parte 1. Sunfish è uno studio pilota che, se positivo, potrà essere utilizzato per supportare l’approvazione del farmaco da parte delle autorità sanitarie e consentire l’accesso a RG7916. Abbiamo aggiornato la struttura di Sunfish per limitare la quantità di placebo che i partecipanti riceveranno, garantendo allo stesso tempo che lo studio soddisfi ai requisiti delle autorità sanitarie.
L’arruolamento nella seconda parte di Sunfish dovrebbe iniziare nel settembre 2017 in Francia e Belgio. Italia, Svizzera, Germania e Spagna inizieranno più in là nel corso dell’anno. Ulteriori paesi e siti in Europa, Stati Uniti e altre parti del mondo saranno aperti a seguito di approvazioni delle Autorità Sanitarie e dei Comitati Etici.
È possibile visitare il sito www.roche-sma-clinicaltrials.com per approfondire il nostro programma SMA e visitare il sito www.clinicaltrials.gov e www.clinicaltrialsregister.eu per informazioni sui paesi e sui siti.”

dott. Paolo Pisano

– La ricerca contro la SMA –

www.ricercasma.it

Aggiornamenti scientifici sull’atrofia muscolare spinale