A fine aprile si è tenuto a Filadelfia il congresso dell’Accademia Americana di Neurologia. La casa farmaceutica Isis ha presentato l’aggiornamento sulla sperimentazione di un farmaco per la cura della Sma, l’atrofia muscolare spinale. 

{loadposition addthis}

Gran parte dei bambini che partecipano allo studio di fase due, che deve valutare l’efficacia della terapia, hanno ricominciato a respirare da soli, senza bisogno di aiuti meccanici. Non sono state segnalate reazioni avverse alla dose massima, hanno spiegato gli specialisti. Non solo. Assieme al respiro autonomo è tornata la forza. Dunque l’azienda si prepara alla fase 3 prevedendo di coinvolgere le età di 6 mesi e due anni. C’è un’altra notizia incoraggiante. L’avvio di una sperimentazione di una terapia genica che dovrebbe “correggere” il gene malato della Sma. Verranno arruolati bambini tra 0 e 9 mesi che riceveranno una singola infusione terapeutica che servirà a trasferire nel loro sangue il gene sano. Daniela Lauro, presidente dell’Associazione Famiglie Sma è emozionata: “La possibilità di una cura è sempre più vicina, fino a pochissimi anni fa sembrava un sogno lontano. Ora dobbiamo cercare di portare al più presto il farmaco Isis in Italia. Anche per la terapia genica la speranza è che possano essere coinvolti nella sperimentazione pazienti italiani. Il 2014 è l’anno della svolta, ci crediamo”. L’associazione ha finanziato un progetto realizzato da Telethon per preparare i 13 centri italiani ad essere eventualmente scelti per collaborare ai due studi. Per entrare nella rete di una sperimentazione internazionale bisogna possedere certi requisiti. Queste notizie non hanno bisogno di commenti. La speranza, stavolta, è basata sulla scienza ed è giusto alimentarla.

di Margherita de Bac

fonte: lemalattierare.info