26 febbraio 2021
Parere positivo da parte del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) di Ema all’approvazione di Risdiplam, il primo trattamento contro la SMA somministrabile a domicilio per via orale a pazienti adulti e pediatrici di età superiore ai due mesi, aventi da una a quattro copie SMN2 con una diagnosi clinica di SMA tipo 1, tipo 2 o tipo 3.

La raccomandazione, avvenuta nell’ambito del percorso di valutazione accelerato dedicato ai farmaci di grande interesse per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica, si basa sui dati dei due studi clinici FIREFISH e SUNFISH, dedicati rispettivamente a neonati sintomatici di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi e a bambini sintomatici di tipo 2 e 3 e adulti di età compresa tra 2 e 25 anni.

Sviluppato da Roche in collaborazione con SMA Foundation e PTC Therapeutics, il farmaco potrebbe essere approvato dalla Commissione Europea già nei prossimi due mesi: in seguito all’approvazione definitiva, che seguirebbe quella della FDA statunitense di Agosto 2020, sarà messo in commercio nei 27 stati membri della UE e in Islanda, Norvegia e Liechtenstein con il marchio Evrysdi secondo i criteri di rimborsabilità stabilite dalle autorità regolatorie di ogni sistema sanitario nazionale. Al fine di evitare ogni ulteriore ritardo nell’accesso al farmaco la stessa Roche si è impegnata attivamente con gli organismi di valutazione di tutta Europa per definire requisiti comuni per la rimborsabilità, presentando dossier di rimborso in modo anticipato rispetto alla decisione attesa dalla CE.