FIREFISH Aggiornamento meeting 2024

12 giugno 2024
Gentili membri della Comunità SMA,
Nell’ambito della nostra collaborazione continua e facendo seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sul programma di sviluppo clinico di Risdiplam▼ siamo lieti di condividere i seguenti aggiornamenti.

I risultati finali dello studio pivotale FIREFISH (NCT02913482) sono stati presentati da Roche nel corso del Convegno Cure SMA 2024, tenutosi in Texas la scorsa settimana, segnando un importante traguardo nel percorso di sviluppo clinico della molecola.

I dati dello studio FIREFISH hanno confermato il profilo di efficacia e sicurezza di Risdiplam nel lungo periodo in 58 pazienti pediatrici con SMA di Tipo 1 sintomatica1. Dopo cinque anni di trattamento è stato evidenziato che:

  • Il 91% dei bambini trattati con Risdiplam era vivo al compimento del quinto anno di studio. Di questi, l’81% senza bisogno di ventilazione permanente.
  • Il 96% dei pazienti ha conservato le abilità deglutitorie e l’80% è stato in grado di nutrirsi senza supporti.
  • La maggior parte dei bambini (59%) è riuscita a mantenere la posizione seduta senza supporto per almeno 30 secondi.
  • Il tasso complessivo di eventi avversi si è ridotto del 66% tra l’inizio e la fine dello studio. I principali eventi avversi hanno riguardato infezioni delle vie respiratorie, febbre e polmonite.

La pubblicazione di questi dati segna la conclusione dello studio FIREFISH.

Vorremmo esprimere la nostra sincera gratitudine a tutte le persone, le famiglie e i membri della Comunità SMA. La vostra collaborazione, la vostra fiducia e il vostro continuo sostegno sono stati fondamentali per raggiungere questo importante traguardo. È un onore per noi far parte di questa Comunità e non vediamo l’ora di continuare la nostra collaborazione.

Per qualsiasi domanda su questo aggiornamento, non esitate a contattarci.
Cordiali saluti,

Roche Italia SMA Team
Riferimenti
1 Mazurkiewicz-Bełdzińska W, et al. FIREFISH Parts 1 and 2: 5-year efficacy and safety of risdiplam in Type 1 SMA. Presented at Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2024
▼ Risdiplam è sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta.


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