AveXis, compagnia della Novartis, ha annunciato di aver presentato la richiesta di approvazione alla FDA per Avxs-101, terapia genica che sostituisce il gene SMN1 che risulta mancante o mutato nelle persone affette da SMA.

Questa prima richiesta è per la somministrazione intravenosa della terapia genica. In base alla prassi ci si aspetta un’approvazione da parte della FDA per la somministrazione tramite IV che corrisponde al trial che ha visto convinti pazienti SMA 1 sotto i 9 mesi d’età.

Inoltre AveXis sta attualmente testando una somministrazione per via intratecale in un trial clinico. Questo tipo di somministrazione potrebbe permettere a pazienti più grandi di ricevere la terapia. AveXis sta completando i dati a supporto della richiesta per la somministrazione per via intratecale da presentare separatamente alla FDA.

I prossimi passi

La procedura iniziata da AveXis è chiamata “biologics license application”, BLA. La FDA come prima cosa rivedrà la richiesta per assicurarsi che sia completa. Dopo questo passo verrà valutata l’efficacia e la sicurezza della somministrazione tramite endovena. Una decisione finale è prevista per la prima metà del 2019.