Oggi, il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha fornito un’opinione positiva raccomandando l’approvazione di risdiplam per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti di età pari o superiore a 2 mesi, aventi da una a quattro copie SMN2 con una diagnosi clinica di SMA tipo 1, tipo 2 o tipo 3. La raccomandazione positiva ha seguito una procedura di valutazione accelerata, concessa dal CHMP in presenza di un farmaco di elevato interesse per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica.¹

 

La raccomandazione del CHMP è basata sui dati di due studi registrativi, atti a valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in neonati sintomatici con SMA di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi (studio FIREFISH) e in persone con SMA di tipo 2 o 3 di età compresa tra 2 e 25 anni (studio SUNFISH). Entrambi gli studi hanno dimostrato un’efficacia clinicamente significativa di risdiplam con un profilo di sicurezza favorevole. Risdiplam, uno sciroppo somministrato una volta al giorno che, una volta approvato, sarà il primo e unico trattamento per la SMA ad essere assunto per via orale o tramite un sondino di alimentazione (ove necessario) a domicilio.

 

L’opinione positiva del CHMP verrà ora riferita alla Commissione Europea (CE), avente il compito di concedere le autorizzazioni all’immissione in commercio per i farmaci autorizzati a livello centrale nell’Unione Europea (UE). La CE esaminerà la raccomandazione del CHMP e comunicherà la sua decisione finale entro circa due mesi². Una decisione positiva della CE consentirà l’approvazione di risdiplam in tutti i 27 stati membri dell’Unione Europea, nonché in Islanda, Norvegia e Liechtenstein.

 

In seguito all’approvazione della CE, le autorità regolatorie di ogni Stato membro dell’UE e dell’Area Economica Europea decideranno se adottare criteri di rimborsabilità per l’uso di risdiplam all’interno del loro sistema sanitario nazionale. Riconoscendo il persistente bisogno insoddisfatto nell’accesso alle opzioni terapeutiche, Roche è impegnata attivamente con gli organismi di valutazione e rimborso in tutta Europa, tra cui l’Italia, per definire requisiti comuni per la rimborsabilità. A questo proposito, per ridurre al minimo qualsiasi ritardo nell’accesso dei pazienti al medicinale, Roche sta presentando dossier di rimborso in molti Paesi in modo anticipato rispetto alla decisione attesa della Commissione europea.

 

Oltre al nostro attuale impegno in Europa, stiamo lavorando diligentemente per consentire l’accesso ai pazienti e alle famiglie in tutto il mondo.

 

Vorremmo esprimere la nostra sincera gratitudine a tutte le persone e famiglie che stanno partecipando ai nostri studi clinici e ai membri della Comunità SMA. La vostra collaborazione, la vostra fiducia e il vostro continuo sostegno sono stati fondamentali per raggiungere questo importante traguardo. È un onore per noi far parte di questa Comunità e non vediamo l’ora di continuare la nostra collaborazione.

 

Team SMA Roche Italia