Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta.
“Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per sviluppare un nuovo trattamento per la SMA.
Un promettente composto nella nostra pipeline di neuroscienze è LMI070, che ha cominciato lo sviluppo per il trattamento della SMA già qualche anno fa.
Nel 2016, abbiamo dovuto interrompere l’arruolamento al nostro primo studio clinico a causa di segni di lesione nervosa comparsi in alcuni test sugli animali. Da allora, abbiamo collaborato con esperti del settore per meglio comprendere questi risultati. Siamo felici di condividere alcune buone notizie con voi: stiamo riprendendo la sperimentazione clinica di questa importante molecola, che ora sarà chiamata branaplam.
A seguito delle approvazioni delle Autorità Sanitarie e dei Comitati Etici, abbiamo dunque ripreso gli arruolamenti nello studio di pazienti con SMA di tipo 1 (CLMI070X2201) presso i nostri siti esistenti in Belgio, Germania, Danimarca e Italia. CLMI070X2201 è uno studio open-label (tutti i pazienti ricevono il branaplam) nel quale saranno testati diversi dosaggi in pazienti con SMA di tipo 1 più giovani di 6 mesi di età. Ulteriori informazioni sulla sperimentazione clinica in corso sono disponibili sul sito web dei nostri studi clinici, su clinicaltrials.gov e sul Registro dei trial clinici dell’UE.
Ora che il reclutamento è ripreso, stiamo cercando di espanderlo a siti e paesi aggiuntivi. Vi terremo aggiornati sull’apertura di nuovi siti. In particolare per i pazienti negli Stati Uniti, possiamo anche annunciare che abbiamo recentemente aperto una pratica IND (New Drug Investigational) con la FDA. Ciò significa che siamo autorizzati ad arruolare pazienti statunitensi nello studio. Notificheremo alla comunità SMA l’apertura dei siti negli Stati Uniti.
Oltre a riprendere il reclutamento, abbiamo anche apportato alcune modifiche al modo in cui lo studio verrà condotto. Ricordiamo che il branaplam è destinato ad essere somministrato per via orale. Da ora in poi, i pazienti avranno la possibilità di avere la dose settimanale di farmaco somministrata per via orale, piuttosto che attraverso un tubo di alimentazione. Abbiamo apportato questo cambiamento – e altri – in risposta alle richieste delle famiglie e dei medici. Speriamo sinceramente che faciliteranno l’onere di partecipare allo studio.
Il benessere di ogni paziente nello studio è di fondamentale importanza per noi. Pertanto, al fine di monitorare la sicurezza dei pazienti iscritti, sono stati aggiunti ulteriori test neurologici al protocollo di studio. Parallelamente, stiamo inoltre lavorando a stretto contatto con le autorità di regolamentazione per definire il modo migliore per estendere il programma di sperimentazione clinica di branaplam al di là della SMA di tipo 1 e rendere i trial disponibili per i pazienti il più rapidamente possibile. Recentemente la FDA USA ha concesso la designazione “fast track” per la SMA tipo 1. È ancora una lunga strada ma siamo lieti di tornare in pista.
Crediamo che il modo migliore per portare un prodotto vantaggioso per i pazienti SMA e le loro famiglie sia lavorare in stretta collaborazione con voi. Faremo quindi in modo che la Comunità SMA sia informata regolarmente sui progressi di branaplam.”

 

dott. Paolo Pisano

– La ricerca contro la SMA –

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