La Commissione Europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA.
Si tratta del primo farmaco approvato nell’Unione Europea per la SMA.
Spinraza è stato autorizzato nell’ambito del programma di valutazione accelerata dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), inteso ad accelerare l’accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con esigenze mediche non soddisfatte.
“Oggi ci uniamo alle famiglie e ai pazienti affetti da SMA in tutta Europa per celebrare l’approvazione di Spinraza. Sulla base del robusto profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che Spinraza avrà un impatto significativo sui neonati, bambini e adulti che vivono con questa malattia devastante”, ha dichiarato Michel Vounatsos, Amministratore Delegato di Biogen. “Come parte della nostra missione di miglioramento della vita di coloro che sono affetti da SMA, rimaniamo fermi nel nostro impegno a lavorare con professionisti sanitari, associazioni e agenzie governative per garantire che le persone che potrebbero trarre vantaggio da Spinraza abbiano accesso a questo importante trattamento il più presto possibile”.
L’approvazione di Spinraza è basata principalmente sui risultati di due studi multicentrici e controllati, tra cui i dati finali di Endear (SMA 1) e l’analisi intermedia di Cherish (SMA 2 e 3), che hanno dimostrato l’efficacia e il profilo favorevole di rischio di Spinraza. L’approvazione è stata supportata anche da dati di studi in aperto su individui pre-sintomatici e sintomatici con SMA di tipo 1, 2 e 3.
“I risultati clinici generali supportano l’efficacia e la sicurezza di Spinraza in una vasta gamma di individui con SMA, compresi miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e la riduzione del rischio di morte nei neonati”, ha affermato il prof. Jan Kirschner dell’Università di Friburgo, Germania. “Questi miglioramenti senza precedenti portano nuova speranza a una comunità dove non esistevano precedentemente trattamenti approvati disponibili per combattere la perdita di funzione motoria nel tempo. Ora con Spinraza assistiamo a miglioramenti mai visti nel corso naturale della malattia “.
Spinraza deve essere somministrato mediante iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale, dove i motoneuroni degenerano negli individui con SMA a causa di livelli insufficienti della proteina SMN.
La tempistica di disponibilità di Spinraza nei paesi dell’Unione Europea varierà ora da paese a paese. Biogen sta lavorando con i sistemi sanitari e le agenzie governative in tutta l’UE per aiutare i pazienti ad avere accesso al farmaco

dott. Paolo Pisano
– La ricerca contro la SMA –
www.ricercasma.it
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